基因技術(shù)自一開(kāi)始就是為了人類健康服務(wù)的，所以以后基因技術(shù)的發(fā)展方向還應(yīng)該是以醫(yī)療診斷、治療為核心。而目前嚴(yán)重影響人類健康的兩大殺手就是心腦血管疾病和癌癥。
開(kāi)發(fā)針對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)、腫瘤、心血管系統(tǒng)、艾滋病及免疫缺陷等重大疾病的多肽、蛋白質(zhì)和核酸等新生物技術(shù)產(chǎn)品，會(huì)是各大公司努力的主要方向之一。目前抗擊癌癥的研究中，靶向抗癌藥倍受青睞，因此要開(kāi)發(fā)靶向藥物主要是開(kāi)發(fā)抗腫瘤藥物。目前治療腫瘤藥物確實(shí)存在一個(gè)所謂”敵我不分”的問(wèn)題。在殺死癌細(xì)胞的同時(shí)，也殺死正常細(xì)胞。導(dǎo)向治療就是針對(duì)這個(gè)問(wèn)題提出來(lái)。所謂導(dǎo)向治療就是利用抗體尋找靶標(biāo)，如導(dǎo)彈的導(dǎo)航器，把藥物準(zhǔn)確引入病灶，而不傷及其他組織和細(xì)胞。
除了心腦血管疾病和癌癥，疫苗、診斷用單抗等領(lǐng)域研究也極為重要。因此要選擇一批市場(chǎng)前景好的生物技術(shù)產(chǎn)品及疫苗、診斷用單克隆抗體，開(kāi)發(fā)重點(diǎn)是乙肝基因疫苗與單克隆抗體診斷試劑等。還要注重人源化的單克隆抗體的研究開(kāi)發(fā)?？贵w可以對(duì)抗各種病原體，亦可作為導(dǎo)向器，但目前的單克隆抗體，多為鼠源抗體，其本身也被異種生物體視為抗原，當(dāng)被注入人體后會(huì)誘導(dǎo)產(chǎn)生抗體（抗抗體）或激發(fā)免疫反應(yīng)。目前國(guó)外已研究噬菌體抗體技術(shù)，嵌合抗體技術(shù)，基因工程抗體技術(shù)以解決人源化抗體問(wèn)題。
另外，血液替代品的研究與開(kāi)發(fā)仍然占重要地位。血液制品是采用大批混合的人體血漿制成的，由于人血難免被各種病原體所污染，如艾滋病病毒及乙肝病毒等，通過(guò)輸血而使接受輸血的人感染艾滋病或乙型肝炎的案例時(shí)有發(fā)生，因此利用基因工程開(kāi)發(fā)血液替代品引人注目；
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