9月13日上午，國務(wù)院新聞辦公室舉行“推動高質(zhì)量發(fā)展”系列主題新聞發(fā)布會。上游新聞記者在發(fā)布會現(xiàn)場了解到，國家藥監(jiān)局多措并舉，鼓勵兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，規(guī)范藥品說明書中兒童應(yīng)用信息，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。今年1-8月份，已經(jīng)完成兒童用藥批準(zhǔn)49個。兒童新藥研發(fā)呈現(xiàn)出快速增長的良好態(tài)勢。
國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果在會上表示，接下來，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)把保障兒童用藥安全、可及作為工作的重點(diǎn)之一，進(jìn)一步加大兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)支持力度，強(qiáng)化兒童群體用藥保障，讓家長們更加放心。?
國家藥品監(jiān)督管理局副局長黃果。國新網(wǎng)
黃果表示，兒童用藥是全球共性問題，也是個難題。由于它的研發(fā)難度較大，有的疾病還存在“病等藥”的問題，有的是有了藥但“能不能用、如何用說不清”的問題。針對這些問題，國家藥監(jiān)局多措并舉，鼓勵兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新，規(guī)范藥品說明書中兒童應(yīng)用信息，努力滿足兒童患者臨床用藥需求。
首先，國家藥監(jiān)局落實(shí)優(yōu)先審評審批政策，加快兒童用藥上市速度。國家藥監(jiān)局會同相關(guān)部門制定了鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，過去三年已取得很好的效果。2021年，兒童用藥獲批數(shù)量47個，2022年增長到66個，2023年再增長到92個，今年1-8月份，已經(jīng)完成批準(zhǔn)49個。
“從數(shù)字可以看出，兒童新藥研發(fā)呈現(xiàn)出快速增長的良好態(tài)勢?！秉S果舉例說明，前不久，國家藥監(jiān)局加速批準(zhǔn)了目前全球唯一一款用于治療神經(jīng)纖維瘤兒童患者的專用藥硫酸氫司美替尼膠囊，這個品種采用的是全球同步研發(fā)策略，基于國際多中心臨床試驗(yàn)證據(jù)，在我國通過優(yōu)先審評審批程序，獲得全球同步上市批準(zhǔn)，這將惠及很多孩子。
其次，國家藥監(jiān)局完善藥品說明書，增加兒童用藥信息。國家藥監(jiān)局發(fā)布了《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序》，針對兒科臨床急需藥品，通過企業(yè)加強(qiáng)科學(xué)研究，監(jiān)管部門組織嚴(yán)謹(jǐn)評價，在說明書中增補(bǔ)兒童應(yīng)用信息，更好地保障兒童臨床用藥的安全和有效。
截至目前，國家藥監(jiān)局已發(fā)布了3批15個品種49個品規(guī)的修訂公告，新增兒童用藥信息品種涉及兒童抗腫瘤藥，比如兒童白血??；兒童重型精神障礙用藥，包括兒童的孤獨(dú)癥、抑郁癥、精神分裂癥等嚴(yán)重疾病。
此外，國家藥監(jiān)局還加快完善研發(fā)技術(shù)要求，并與國際接軌。國家藥監(jiān)局已經(jīng)發(fā)布了21項(xiàng)兒童用藥研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)及指導(dǎo)原則，這與發(fā)達(dá)國家監(jiān)管機(jī)構(gòu)相當(dāng)，其中《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評的技術(shù)指導(dǎo)原則》《兒童用藥口感設(shè)計(jì)與評價的技術(shù)指導(dǎo)原則》屬于全球首發(fā)，在全球監(jiān)管領(lǐng)域中也是比較領(lǐng)先的。
黃果表示，接下來，國家藥監(jiān)局將繼續(xù)把保障兒童用藥安全、可及作為工作的重點(diǎn)之一，在全社會的共同關(guān)注和支持下，進(jìn)一步加大兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)支持力度，強(qiáng)化兒童群體用藥保障，讓家長們更加放心。?
上游新聞記者 張瑩
編輯：徐遠(yuǎn)哲責(zé)編：郎清湘審核：鄒渝
