基因治療按基因操作方式分為兩類(lèi)，一類(lèi)為基因修正和基因置換，即將缺陷基因的異常序列進(jìn)行矯正，對(duì)缺陷基因精確地原位修復(fù)，不涉及基因組的其他任何改變。通過(guò)同源重組即基因打靶技術(shù)將外源正常的基因在特定的部位進(jìn)行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復(fù)。另一類(lèi)為基因增強(qiáng)和基因失活，是不去除異?；颍ㄟ^(guò)導(dǎo)入外源基因使其表達(dá)正常產(chǎn)物，從而補(bǔ)償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉(zhuǎn)錄，以達(dá)到抑制某些異?；虮磉_(dá)。
加載中...