基因治療是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以糾正或補(bǔ)償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達(dá)到治療目的。基因治療的優(yōu)勢?：1、生物基因治療的最大好處就在于，治療腫瘤針對性強(qiáng)，具有很高的靶向性，效果顯著，在殺傷癌細(xì)胞時(shí)基本上不損傷正常組織，被認(rèn)為是未來癌癥治療中最具前景的治療技術(shù)，最有效的治療方法。?
2?、生物基因治療由于其作用機(jī)制獨(dú)特，具有非細(xì)胞毒性，因有效、無毒和好的耐受性備受腫瘤患者的關(guān)注和青睞。?
3、生物基因治療，可以調(diào)節(jié)癌細(xì)胞帶來的破壞性作用，以及對癌細(xì)胞起穩(wěn)定性作用。?4、與傳統(tǒng)的手術(shù)及放、化療方法相比，生物基因治療基本無副作用，對正常細(xì)胞無損傷，治療過程中病人不會產(chǎn)生痛苦，不會像放化療那樣對人體有很多附加的損害和不良的反應(yīng)。?
5、特別對那些中晚期復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移的腫瘤患者尤為有效。?
基因治療的缺陷：1、安全問題：由于基因治療涉及內(nèi)、外源性基因的重組，因此有可能引起細(xì)胞基因突變、原癌基因的激活或抑制基因的關(guān)閉，從而導(dǎo)致細(xì)胞惡變（盡管這種幾率很低）。另外，如果外源基因的產(chǎn)物在宿主體內(nèi)大量出現(xiàn)，而產(chǎn)物又是體內(nèi)原來不存在的，那么就有可能導(dǎo)致嚴(yán)重的免疫反應(yīng)；?
2、體內(nèi)表達(dá)基因的可控性問題：在很多情況下，向體內(nèi)導(dǎo)入的外源性目的基因，必須具有特異性和可控性，才能真正到達(dá)基因治療的目的。目前，這一方面還不盡如人意。?
3、外源基因不能在體內(nèi)長期穩(wěn)定表達(dá)：許多情況下，需要外源基因在體內(nèi)長期穩(wěn)定表達(dá)，才能達(dá)到基因治療目的。然而，由于細(xì)胞在體內(nèi)的生存期限有限、目的基因的丟失以及體內(nèi)的免疫排斥等原因，往往是上述目標(biāo)難以實(shí)現(xiàn)；?
4、目的基因轉(zhuǎn)移效率不高：盡管人們做了很多努力來提高基因轉(zhuǎn)移效率，但到目前為止，還沒有哪一種方法和途徑是十全十美的?？梢姌?gòu)建安全、高效、靶向、可控的載體是一長期而又迫切需要解決的難題；?
5、基因治療的復(fù)雜性問題：將基因治療用于單基因或一簇相連鎖基因的缺失或突變所導(dǎo)致的疾病時(shí)，相對較容易；而用于高血壓、糖尿病、某些、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多基因和多因素所造成的疾病時(shí)，復(fù)雜性則大大增加；?
6、基因治療中靶細(xì)胞生物學(xué)特性改變的問題：目前的基因治療方案多采用間接體內(nèi)法（回體法），但把細(xì)胞經(jīng)體外長期培養(yǎng)和增殖后，細(xì)胞生物學(xué)特性可能發(fā)生改變。如體外試驗(yàn)已證實(shí)TIL能特異性殺傷腫瘤細(xì)胞，回輸后，除少部分分布在腫瘤組織外，更多的是集結(jié)在肝和腎臟中，而且基因表達(dá)效率也降低了。因此研究體細(xì)胞移植和重建的生物學(xué)，是今后基因治療研究的一個(gè)重要方向；?
7、倫理方面的問題：由于基因治療涉及基因干預(yù)，因而引發(fā)了倫理學(xué)方面的激烈爭議，特別是對于在生殖細(xì)胞中進(jìn)行基因操作的問題上，人們的意見更加分歧。
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