目前，在基因治療領(lǐng)域，學(xué)界主要攻克的對(duì)象就是載體，通過(guò)改造使其提高安全性和效率。其中，非病毒載體就是一種新的研究方向。
非病毒載體最初在基因治療臨床試驗(yàn)中的使用率很低，但它的生物安全性顯然要高于病毒載體。隨著脂質(zhì)體、多聚物，以及它們的復(fù)合物等載體的出現(xiàn)，結(jié)合電脈沖、超聲等技術(shù)，一定程度上可以提高導(dǎo)入效率和靶向性。
而目前被認(rèn)為最為理想的是一種被稱為腺相關(guān)病毒（AAV）的載體，它沒(méi)有毒性，不致病，宿主范圍廣，穩(wěn)定性好。
不過(guò)，國(guó)外還存在一種新的思路，那就是通過(guò)移植基因來(lái)改良造血干細(xì)胞。造血干細(xì)胞屬于骨髓細(xì)胞，它可以產(chǎn)生血液和免疫系統(tǒng)中所有的細(xì)胞，被改良造血干細(xì)胞可以使宿主產(chǎn)生新的免疫系統(tǒng)，從而讓腫瘤消失，這與直接移植造血干細(xì)胞的效果相似。同時(shí)，造血干細(xì)胞是懸浮的，即使是病毒載體進(jìn)入，在整個(gè)循環(huán)系統(tǒng)里面，它們也能相對(duì)均勻地接觸這些懸浮的細(xì)胞，避免沖撞到“要命”的細(xì)胞而產(chǎn)生副作用。
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