基因治療目前依然屬于發(fā)展中，困難重重。
當(dāng)前的基因治療研究中的急需解決的問(wèn)題是：
1. 提供更多可供利用的基因：目前有治療價(jià)值的基因太少?；蛑委熓菍?dǎo)入外源基因以達(dá)到治療目的的新型醫(yī)療方法。以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長(zhǎng)的基因?yàn)閿?shù)不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達(dá)到治療目的。
2. 設(shè)計(jì)定向整合的載體：目前導(dǎo)入基因的手段不理想?；蛑委煹幕?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細(xì)胞。已有手段均屬低效和無(wú)導(dǎo)向性。因此，即使導(dǎo)入的基因有治病效果，但由于不能有效地導(dǎo)入，效果也會(huì)大受影響。
3. 如何高效持續(xù)表達(dá)導(dǎo)入基因：導(dǎo)入基因現(xiàn)有的表達(dá)量還太低，如血友病B的基因治療，凝血因子9的表達(dá)量只有正常人的5％，若能達(dá)到10％，則治療效果會(huì)大大提高。
4. 導(dǎo)入的基因缺乏可控性：如要導(dǎo)入一個(gè)胰島素基因在體內(nèi)分泌胰島素目前是可以做到的，但是若導(dǎo)入的胰島素基因整天在分泌胰島素而不受機(jī)體內(nèi)血糖濃度和激素的調(diào)控，將會(huì)造成嚴(yán)重后果。因此，急需解決如何對(duì)導(dǎo)入基因的表達(dá)實(shí)現(xiàn)可控調(diào)節(jié)。
5. 靶細(xì)胞類型的選擇和細(xì)胞移植技術(shù)。
6. 獲得性疾病和遺傳性疾病的基因治療，都需要更有效的動(dòng)物模型。
7. 基因轉(zhuǎn)移中的副作用和抗體形成問(wèn)題。
加載中...