2018年南方科大原副教授賀建奎宣布使用基因編輯技術(shù)誕生”3名號(hào)稱先天免疫艾滋的嬰兒,引發(fā)全球嘩然,當(dāng)時(shí)業(yè)內(nèi)專家對(duì)實(shí)驗(yàn)的動(dòng)機(jī)和必要性、實(shí)驗(yàn)過(guò)程的合規(guī)性、實(shí)驗(yàn)影響的不可控性都提出質(zhì)疑。
2018年11月26日,第二屆國(guó)際人類基因組編輯峰會(huì)召開前一天,南方科大副教授賀建奎領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)宣布一對(duì)名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國(guó)健康誕生,該團(tuán)隊(duì)使用基因編輯技術(shù)CRISPR/Cas9”修改了嬰兒的CCR5基因,號(hào)稱先天性免疫艾滋病。
這一消息公開之后,中國(guó)乃至全球的學(xué)者都被震驚了,這是人類社會(huì)首次有人通過(guò)基因編輯技術(shù)產(chǎn)生下一代,從技術(shù)上說(shuō)是一個(gè)進(jìn)步,但從法律及倫理上是不被允許的,國(guó)內(nèi)的法律及法規(guī)也嚴(yán)禁人類基因編輯技術(shù)。
2019年12月30日,基因編輯嬰兒”案在深圳市南山區(qū)人民法院一審公開宣判。賀建奎等3名被告人因共同非法實(shí)施以生殖為目的的人類胚胎基因編輯和生殖醫(yī)療活動(dòng),構(gòu)成非法行醫(yī)罪,分別被依法追究刑事責(zé)任。法院依法判處被告人賀建奎有期徒刑三年,并處罰金人民幣三百萬(wàn)元。
從里面出來(lái)后,@賀建奎 Jiankui也是更新了自己的狀態(tài):今搬進(jìn)新辦公室,賀建奎實(shí)驗(yàn)室正式啟動(dòng)!新的實(shí)驗(yàn)室落戶北京大興,將主要從事罕見病方面的基因治療科學(xué)研究。
在日常的動(dòng)態(tài)中,賀建奎透露出對(duì)基因編輯治療罕見病的愿景和信心,也有患者家屬在評(píng)論區(qū)留言,希望基因編輯技術(shù)能拯救自己患罕見病的孩子。
當(dāng)有讀者在評(píng)論區(qū)問(wèn)到這種基因療法,是否會(huì)對(duì)子代的基因產(chǎn)生影響時(shí),賀建奎回答:不會(huì),同時(shí)他也透露,已經(jīng)應(yīng)邀參加了哈佛大學(xué)的演講,演講主題是:「基因編輯時(shí)代的邊界」
2022 年 10 月,全球唯一一名參與 CRISPR 基因編輯療法的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(Duchenne muscular dystrophy,DMD)志愿者,在治療過(guò)程中死亡。這名 27 歲的患者名為 Terry Horgan,其患有罕見的基因突變,并將導(dǎo)致其在 30 歲前死亡。
Terry 接受的療法為其親哥哥 Richard Horgan 組建 Cure Rare Disease(CRD)團(tuán)隊(duì),花費(fèi)數(shù)百萬(wàn)美元,為其專門研發(fā)設(shè)計(jì)的CRISPR療法。Terry為該療法的唯一試驗(yàn)參與者。
作為曾經(jīng)在基因編輯技術(shù)上的冒進(jìn)者,賀建奎也對(duì)此事發(fā)表了自己的看法,他表示科研學(xué)者對(duì)于新技術(shù)應(yīng)當(dāng)抱有敬畏之心,不應(yīng)該對(duì)新技術(shù)盲目追捧。其稱,未來(lái)十年將會(huì)是基因療法的黃金十年”。并有信心,看好10年內(nèi),基因療法可以治療大部分遺傳疾病,包括漸凍癥”。